Un
medicament sub formă de praf, care va putea trata 2.400 de boli
genetice, va fi pus în vânzare peste doi ani. Printre
bolile care vor putea fi tratate cu acest praf sunt fibroza chistică,
distrofia musculară şi hemofilia. Multe dintre aceste boli sunt
cauzate de mutaţia genelor care împiedică celulele să
producă anumite proteine necesare corpului. Noul medicament,
cunoscut ca PTC124, poate opri avansarea unor boli genetice
incurabile.
Medicamentul
va fi lansat pe piaţă sub forma unui praf cu aromă de vanilie
pentru a putea fi ingerat mai uşor de pacienţi. Praful trebuie
dizolvat în apă, lapte sau suc şi băut după masă.
Cercetătorul Stuart Peltz a declarat că, în prezent, pentru multe dintre bolile genetice nu există tratament. ?Sperăm ca
medicamentul să apară la timp nu numai pentru pacienţii care
suferă de fibroză chistică, dar şi pentru cei care suferă de
boli pentru care nu există tratament.? a adăugat acesta, potrivit
Bbc News.
Cercetătorii
britanici consideră că 10% dintre pacienţii cu fibroză chistică
vor putea fi ajutaţi de PTC124. În prezent, medicamentul este
testat şi pe persoane care suferă de distrofie musculară, iar
rezultatele sunt promiţătoare. DR. Peltz a adăugat că ?diferenţa
dintre acest medicament şi altele este că nu tratează numai
simptomele, ci şi cauzele care au provocat boala.? ?Medicamentul
permite corpului să producă proteina a cărei lipsă duce la
apariţia bolilor.? a mai spus acesta.
Antena3.ro
