Copii tratați de leucemie, la Londra, printr-o tehnică revoluţionară de inginerie genetică

O echipă de medici din Londra a anunţat miercuri că a reuşit să trateze cu succes doi copii care fuseseră diagnosticaţi cu leucemie folosind o metodă inovatoare ce presupune utilizarea celulele limfocitare T universale prelevate de la un donator şi modificarea lor genetică, informează MIT Technology Review, potrivit Agerpres.

Experimentul, care s-a desfăşurat la Great Ormond Street Hospital din capitala Marii Britanii, a promovat posibilitatea aplicării terapiei celulare ''gata de utilizare'' folosind o cantitate necostisitoare de celule universale ce pot fi ''picurate'' în venele pacienţilor la momentul necesar.

Cei doi copii din Marea Britanie, cu vârste de 11 şi respectiv 16 luni, fuseseră diagnosticaţi cu leucemie şi urmaseră mai multe tratamente care eşuaseră, potrivit descrierii cazurilor lor publicată miercuri în jurnalul ''Science Translational Medicine''.

Potrivit medicului Waseem Qasim, expert în terapia genetică şi cel care a condus testele, ambii copii se află în remisie.

Terapia ''gata de utilizare'' poate constitui o provocare pentru companii precum Juno Therapeutics şi Novartis, acestea cheltuind zeci de milioane de dolari pentru a realiza tratamente inovatoare ce presupun prelevarea celulelor sangvine, modificarea genetică a acestora şi reintroducerea lor în sângele pacienţilor, mai arată sursa citată.

Ambele metode se bazează pe modificarea genetică a celulelor limfocitare T - prădătorii flămânzi din sistemul imunitar - pentru ca acestea să atace celulele canceroase provocatoare de leucemie.

Metoda, contestată de unii oameni de știință

Unii oameni de ştiinţă consideră, însă, că echipa de cercetători din Londra a aplicat în paralel şi chimioterapia standard în cazul celor doi copii, astfel eşuând să demonstreze că metoda inovatoare utilizată a fost cea care a tratat copiii. ''Există o aluzie la eficacitate, dar nici o dovadă'', a declarat Stephan Grupp, director de imunoterapie a cancerului în cadrul Children's Hospital of Philadelphia, Statele Unite, care colaborează cu Novartis. ''Ar fi minunat dacă ar funcţiona, însă acest lucru nu a fost încă demonstrat'', a precizat el.

Drepturile pentru tratamentul recent aplicat în Londra au fost vândute companiei de biotehnologie Cellectis, iar tratamentul este în prezent dezvoltat de companiile farmaceutice Servier şi Pfizer.

Tratamentele care utilizează celulele T - cunoscute sub numele de terapii CAR-T - sunt noi şi nu sunt disponibile încă pe piaţă. Acestea au dovedit, însă, un succes uluitor în tratarea leucemiei. În cadrul studiilor desfăşurate până în prezent de Novartis şi Juno, circa o jumătate dintre pacienţi au fost vindecaţi definitiv după ce au primit versiuni modificate ale propriilor celule sangvine. Însă, comercializarea unor asemenea tratamente personalizate a ridicat probleme logistice. Potrivit lui Grupp, Novartis a amenajat un centru în New Jersey în care sângele pacienţilor este adus de la 25 de spitale din 11 ţări, suferă modificări, şi apoi este expediat de urgenţă înapoi la acele persoane.

În cazul noii tehnici de tratament, ''pacienţii pot fi trataţi imediat, spre deosebire de metoda prelevării celulelor de la pacient şi prelucrarea lor'', a subliniat Julianne Smith, vicepreşedinte pentru dezvoltarea CAR-T în cadrul Cellectis, ce se specializează în furnizarea de celule universale. În cadrul abordării ''gata de utilizare'', sângele este colectat de la un donator şi apoi transformat în ''sute'' de doze ce pot fi apoi îngheţate, a declarat aceasta. ''Estimăm că preţul prelucrării unei doze ar fi de circa 4.000 de dolari'', a spus ea. În comparaţie, costul modificării celulelor unui pacient şi returnarea lor este de circa 50.000 de dolari.

Metoda dezvoltată în Londra este notabilă pentru faptul că presupune injectarea celulelor cele mai intens modificate prin inginerie genetică, acestea trecând în total prin patru schimbări genetice, două dintre ele introduse de editarea genetică folosind o metodă numită TALEN (transcription activator like effector nucleases - nucleaze efectori care acţionează ca activatori transcripţionali). Una dintre modificări presupune îndepărtarea din cadrul celulelor donatorului a tendinţei de a ataca organismul altei persoane; cea de a doua le direcţionează pentru atacarea celulelor canceroase.

Oamenii de ştiinţă din Statele Unite şi China se grăbesc şi ei să aplice editarea genetică pentru realizarea de tratamente îmbunătăţite în vederea vindecării cancerului şi a altor afecţiuni.